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© Khan Academy

什么是mRNA?

mRNA,又称信使RNA,是基因表达过程中的信息传递者:载有人体遗传信息的DNA在细胞核内被转录并产生mRNA,随后mRNA在细胞质内被翻译并产生执行生理各种功能的蛋白质。

mRNA药物的机制

LPP递送平台将体外合成的mRNA递送到人体中特定的细胞,然后mRNA在细胞质中被翻译成免疫治疗所需要的蛋白或是多肽,从而达到治疗或是预防疾病的效果。和DNA有所不同的是,mRNA不需要在细胞核内表达,因此降低了技术难点,也降低了改变细胞基因组的风险。
体外合成mRNA的价格相比抗体的体外合成相对价格低、周期短,并且药物的研发周期也相对缩短,是免疫治疗极具潜力的一个新方向。

mRNA药物开发的挑战

递送效率

因为mRNA极易被人体内的RNA酶降解,因此mRNA在进入人体和目标细胞的途中需要外层包裹的保护。此外,mRNA需要被递送到指定的免疫递呈细胞来达到免疫治疗的效果。

翻译效率

mRNA药物需要被表达成蛋白质或是多肽来达到治疗效果,而表达量(蛋白质的产量)和治疗效果往往是正相关的,因此mRNA的翻译效率至关重要。为了在体内被高效地表达出来,体外合成的mRNA要尽可能地模仿体内天然的mRNA的结构,甚至需要天然mRNA的基础上进一步优化,以达到理想的翻译效果。

免疫效率

因为每个疾病所涉及的免疫通路和靶点有所不同,mRNA需要被递送到特定的组织和细胞从而激发正确的免疫反应并治疗疾病。

mRNA生产

mRNA的产业化生产在中国还处在一个初期,缺乏可靠的供应。针对这些挑战,斯微生物构建了mRNA合成平台和LPP递送平台这两大平台,专注研发针对各种适应症的mRNA药物。

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